US FDA approves Pfizer's drug for rare bleeding disorder
Adds analyst estimates in paragraph 6, trial details in paragraph 8, and other treatments in paragraph 5, 10 and 11
By Sruthi Narasimha Chari and Christy Santhosh
Oct 11 (Reuters) -The U.S. Food and Drug Administration approved Pfizer's PFE.N once-a-week injection for the two main types of a rare bleeding disorder called hemophilia, the company said on Friday.
The drug, Hympavzi, is given under the skin through an auto-injector pen to prevent or reduce bleeding episodes in hemophilia A or B patients aged 12 years and older.
The disorder primarily affects men and causes spontaneous and potentially severe bleeding after injuries or surgery. It impacts an estimated 33,000 men in the United States, according to government data.
Hympavzi is Pfizer's second hemophilia treatment to receive FDA approval this year after the agency greenlit its hemophilia B gene therapy Beqvez in April.
Other existing treatments include gene therapies such as those made by Australia's CSL CSL.AX and BioMarin Pharmaceutical BMRN.O.
Analysts expect sales of Hympavzi to reach $300 million by 2030, according to estimates compiled by LSEG.
"Hympavzi aims to reduce the current treatment burden by meeting an important need for these patients, including many who have required frequent, time-consuming intravenous treatment infusion regimens," said Suchitra Acharya, director of the bleeding disorders program at Cohen Children's Medical Center.
The approval was based on a late-stage study in 116 hemophilia A or B patients, where the drug showed superiority to standard-of-care treatment with a 92% reduction in bleeding episodes after 12 months.
The drug is approved for patients without antibodies that stop the production of the blood-clotting proteins called factor VIII or factor IX.
Other experimental hemophilia drugs include fitusiran by partners Sanofi SASY.PA and Alnylam Pharmaceuticals ALNY.O, and Novo Nordisk's NOVOb.CO concizumab.
Pfizer is also developing a gene therapy with Sangamo Therapeutics SGMO.O for the treatment of hemophilia A.
Reporting by Sruthi Narasimha Chari and Christy Santhosh in Bengaluru; Editing by Vijay Kishore
Các tài sản liên quan
Tin mới
Khước từ trách nhiệm: các tổ chức thuộc XM Group chỉ cung cấp dịch vụ khớp lệnh và truy cập Trang Giao dịch trực tuyến của chúng tôi, cho phép xem và/hoặc sử dụng nội dung có trên trang này hoặc thông qua trang này, mà hoàn toàn không có mục đích thay đổi hoặc mở rộng. Việc truy cập và sử dụng như trên luôn phụ thuộc vào: (i) Các Điều kiện và Điều khoản; (ii) Các Thông báo Rủi ro; và (iii) Khước từ trách nhiệm toàn bộ. Các nội dung như vậy sẽ chỉ được cung cấp dưới dạng thông tin chung. Đặc biệt, xin lưu ý rằng các thông tin trên Trang Giao dịch trực tuyến của chúng tôi không phải là sự xúi giục, mời chào để tham gia bất cứ giao dịch nào trên các thị trường tài chính. Giao dịch các thị trường tài chính có rủi ro cao đối với vốn đầu tư của bạn.
Tất cả các tài liệu trên Trang Giao dịch trực tuyến của chúng tôi chỉ nhằm các mục đích đào tạo/cung cấp thông tin và không bao gồm - và không được coi là bao gồm - các tư vấn tài chính, đầu tư, thuế, hoặc giao dịch, hoặc là một dữ liệu về giá giao dịch của chúng tôi, hoặc là một lời chào mời, hoặc là một sự xúi giục giao dịch các sản phẩm tài chính hoặc các chương trình khuyến mãi tài chính không tự nguyện.
Tất cả nội dung của bên thứ ba, cũng như nội dung của XM như các ý kiến, tin tức, nghiên cứu, phân tích, giá cả, các thông tin khác hoặc các đường dẫn đến trang web của các bên thứ ba có trên trang web này được cung cấp với dạng "nguyên trạng", là các bình luận chung về thị trường và không phải là các tư vấn đầu tư. Với việc các nội dung đều được xây dựng với mục đích nghiên cứu đầu tư, bạn cần lưu ý và hiểu rằng các nội dung này không nhằm mục đích và không được biên soạn để tuân thủ các yêu cầu pháp lý đối với việc quảng bá nghiên cứu đầu tư này và vì vậy, được coi như là một tài liệu tiếp thị. Hãy chắc chắn rằng bạn đã đọc và hiểu Thông báo về Nghiên cứu Đầu tư không độc lập và Cảnh báo Rủi ro tại đây liên quan đến các thông tin ở trên.
